Хлопчик з Коломиї потребує 2 млн доларів для життя. РЕКВІЗИТИ

test

У Коломиї 3-місячний хлопчик Ян Гуцуляк потребує найдорожчого уколу у світі, щоб вилікувати СМА (спінальну м’язову атрофію). Вартість такого уколу – 2 млн доларів.

“Привіт! Мене звати Ян. 5 вересня мені виповнилось цілих  3 місяці (мама каже, що я вже великий хлопчик, але тато каже – малюк)

Я змушений звернутися до Вас з проханням мені допомогти”, – такий допис з’явився на сторінці в Instagrram маленького хлопчика, пише Коломия Сьогодні.

У інтерв’ю з ZAXID.NET мама хлопчика Таїсія Гуцуляк розповіла, що малюк народився 5 червня і спочатку цілком нормально розвивався. Однак згодом батьки хлопчика почали помічати, що він став менш рухливим, а згодом взагалі перестав ворушитись.

«Ми почали звертатись до лікарів. Спочатку думали, що, може, він так переніс коронавірус, але зробили тести і це не підтвердилось. Тоді поїхали у Івано-Франківськ до невролога і він поставив діагноз СМА під питанням. Ми пробували пити різні препарати, вітаміни для м’язів, але це не допомагало», – розповідає Таїсія Гуцуляк.

Згодом діагноз СМА лабораторно підтвердився. Ця хвороба лікується лише уколом Zolgensma вартістю 2 млн доларів. Поки батьки Яна збирають гроші, він потребує постійного дороговартісного підтримуючого лікування – це сироп, який коштує 250 тис. грн на місяць.

Батьки маленького Яна придбали першу дозу сиропу за власні гроші, але більше заощаджень у них не залишилось. Тому вони відкрили збір коштів і на укол, і на підтримуюче лікування для малюка.

За словами Таїсії Гуцуляк, вони з чоловіком ще будуть подаватись на іноземні програми, щоб отримати найдорожчий укол у світі безкоштовно. Якщо Яну вдасться отримати такий укол безплатно, то усі зібрані гроші його батьки передадуть іншим діткам зі СМА.

test

Допомогти Яну Гуцуляку можна за цим посиланням (Monobank).

Приват Банк:  4731219619567948   Гуцуляк Таїсія

Усі документи та інформацію про розвиток хвороби батьки Яна публікують на його сторінці в Instagram.

Що за препарат і чому він настільки дорогий

Zolgensma випускається американською компанією Novartis Gene Therapies і є першим лікарським препаратом для генної терапії спінально-м’язової атрофії, пише BBC.

Над його розробкою працювали близько 10 років, а використання в США дозволили лише у 2019-му.

Принцип роботи препарату часто описують як “ремонт” ДНК, – він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м’язову атрофію.

Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування – після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати і навіть ходити.

Препарат затвердили для використання у США після того, як він показав дуже хороші результати під час випробувань: з 21 дитини в тестовій групі 19 не просто вижили, але й показали раніше небачені для дітей зі СМА досягнення: вони могли рухати головою і сидіти без додаткової підтримки.

У ще одному дослідженні в групі дітей, які отримали збільшену дозу Zolgensma, 75% пацієнтів змогли сидіти без додаткової підтримки, а 17% – вставати і ходити.

У березні видання The Guardian повідомляло, що лікування Zolgensma пройшли вже понад 1 тисячу дітей, препарат наразі затверджений у 38 країнах.

4-місячному українцю зроблять ін'єкцію "найдорожчими ліками у світі". Що це за препарат

АВТОР ФОТО, ZOLGENSMA.COM

Виробників ліків, подібних до Zolgensma, часто критикують за встановлення захмарних цін на них, проте фармкомпанії зазвичай пояснюють це великими витратами на розробку препаратів – при тому, що кількість пацієнтів, які їх потребують, є відносно невеликою.

Президент Novartis Gene Therapies Девід Леннон називав ціну на Zolgensma у 2 мільйони доларів “розумною і справедливою”.

“Ми говоримо про довічну користь від лікування, при тому, що воно зводиться до одноразової ін’єкції”, – наголосив він.

За його словами, така ціна препарату дозволяє фармкомпанії покрити витрати на його створення та вкладати кошти в нові передові методи лікування.

Коли Novartis оголосила, що частково розігруватиме Zolgensma в лотерею, то теж отримала чимало критики на свою адресу.

Один із засновників організації Treat SMA, яка захищає права хворих зі спінально м’язовою терапією, Каспер Русинський називав розіграш життєво важливих ліків в лотерею “дуже жорстоким” підходом.

В рамках лотереї Novartis розподіляє сто доз препарату на рік. Раз на два тижні комісія тягне жереб серед заявок, поданих з різних країн.

Тим часом для дітей із Великій Британії лікування Zolgensma віднедавна стало безкоштовним.

1,5-річний українець виграв "найдорожчі ліки в світі в лотерею". Вони коштують $2 млн

test